De nyligen införda gener kodar för proteiner och korrigera de brister som förekommer i genetiska sjukdomar. Således, genterapi omfattar främst genetiska manipulationer hos djur eller människor för att korrigera en sjukdom och hålla dem friska. Omdömen
Det finns två metoder för att uppnå genterapi. Omdömen
celler som saknar förmågan att reproducera kallas somatiska celler. Det finns cellerna i en annan än äggceller organism. Exempel är hudceller, benmärgsceller, blodkroppar etc.
somatisk cell genterapi innebär införandet av en fullt fungerande och uttryckbar gen i ett mål somatisk cell att korrigera en genetisk sjukdom permanent. Omdömen
De könsceller i en organism utgör könsceller linje. Genterapi involverar införandet av DNA i könsceller förs vidare till de på varandra följande generationer. Av etiska skäl könsceller genterapi är för närvarande inte försökt. Omdömen
Så somatisk gen- cellterapi för närvarande studeras och tillämpas i stor utsträckning med en slutmål att korrigera mänskliga sjukdomar.
Det finns två typer av genterapier. Omdömen
Detta innebär att överföring av gener i odlade celler till exempel komma smala celler, som dem återinförs i människokroppen för att korrigera genetiska sjukdomar som sicklecellanemi. Tillvägagångssättet i princip innebär användning av patientens egna celler för kultur och genetisk korrigering och sedan deras återkomst tillbaka till patienten. Ex vivo-genterapi är effektivt endast om korrigerande genen är stabilt införlivad och kontinuerligt uttryckt. Detta kan uppnås genom användning av vektorer.
2.
In vivo-genterapi.
direkt leverans av gener in i cellerna hos en speciell vävnad benämnes genterapi in vivo. Många vävnader är potentiella kandidater för detta synsätt. Dessa inkluderar lever, muskel, mjälte, lunga, hjärna och blodceller. Gentillförsel kan utföras genom virala eller icke-virala vektorsystem. Framgången för denna terapi är baserad på effektiviteten av upptagningen av avhjälpande genen genom målceller och expressionen förmågan av genen. Också intra cellulär nedbrytning av genen och dess upptag i kärnan.